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Groupe 22:Vorétigène néparvovec

De acadpharm
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NE PAS PUBLIER - RELECTURE EN COURS (forme) 22

Synonyme(s) : vorétigène néparvovec-rzyl
Produit de thérapie génique, qui est un vecteur viral adéno-associé de type 2 (rAAV-2) recombinant, contenant le gène RPE65 codant l’isomérohydrolase des rétinoïdes, humaine, spécifique de l’épithélium pigmentaire de la rétine.

Il est utilisé, par injection subrétinale, dans le traitement des enfants et des adultes souffrant de dystrophies de la rétine, notamment de l’amaurose congénitale de Leber.