Groupe 22:Vorétigène néparvovec
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NE PAS PUBLIER - RELECTURE EN COURS (forme) 22
- Synonyme(s) : vorétigène néparvovec-rzyl
- Produit de thérapie génique, qui est un vecteur viral adéno-associé de type 2 (rAAV-2) recombinant, contenant le gène RPE65 codant l’isomérohydrolase des rétinoïdes, humaine, spécifique de l’épithélium pigmentaire de la rétine.
- Il est utilisé, par injection subrétinale, dans le traitement des enfants et des adultes souffrant de dystrophies de la rétine, notamment de l’amaurose congénitale de Leber.