Idursulfase
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Dernière modification de cette page le 02 mars 2017
- n. f. (DCI). Protéine humaine recombinante de 76 kDa de type sulfatase. Elle comprend 525 acides aminés et inclut huit sites de glycosylation. Les résidus mannose-6-phosphates des chaînes oligosaccharidiques permettent une reconnaissance cellulaire spécifique suivie d'internalisation. L'enzyme, administrée par voie intraveineuse, est capturée dans les lysosomes cellulaires permettant ainsi le catabolisme ultérieur des glycosaminoglycanes accumulés.
- Indiquée dans le traitement à long terme de patients atteints de mucopolysaccharidose de type II (ou syndrome de Hunter). Cette pathologie est associée à un déficit en activité iduronate-2-sulfatase dans les lysosomes conduisant à l'accumulation dans l'organisme de glycosaminoglycanes et entraînant des dysfonctions multiples au niveau cellulaire et tissulaire .