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Ivacaftor

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Ivacaftor.

n. m. (DCI). Molécule de synthèse dite « potentiateur » visant à améliorer l’activité résiduelle de la protéine CFTR au pôle apical des cellules épithéliales. Elle empêche l’élimination des protéines CFTR défectueuses dans la cellule, corrige le repliement des protéines et aide à leur transport intracellulaire jusqu'au pôle apical pour rétablir les flux ioniques Elle peut être utilisée seule ou associée à des molécules dites « correctrices », molécules visant à augmenter la quantité de protéine CFTR au pôle apical des cellules épithéliales.

Indiqué seul dans le traitement de la mucoviscidose chez les patients, à partir de 6 mois, porteurs d’une mutation portail.
Il peut être prescrit en association avec le lumacaftor, agent « potentiateur », chez les patients âgés de 2 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508CFTRdel.
Il peut être également combiné au tézacaftor chez les patients de 12 ans et plus, homozygotes pour F508CFTRdel ou hétérozygote F508CFTRdel/mutation résiduelle .
Dans le cadre d'une trithérapie, il est enfin combiné avec l'éléxacaftor (correcteur) et le tézacaftor (correcteur) chez les patients âgés de 12 ans, homozygotes pour F508CFTRdel ou hétérozygote F508CFTRdel/mutation minimale.
Cf protéine CFTR.