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Dernière modification de cette page le 05 septembre 2018
Ivosidénib.

n. m. (DCI). Petite molécule de synthèse, inhibitrice de l’isocitrate déshydrogénase-1 (IDH1), l’une des trois isozymes IDH. L'IDH1, homodimère asymétrique présent dans le cytoplasme et les peroxysomes, catalyse la décarboxylation oxydative réversible de l’isocitrate en α-cétoglutarate (2-oxoglutarate) avec formation de NADPH.
Des mutations du gène IDH1 (codon 132) sont fréquemment observées lors de certains cancers (gliome, leucémie myéloïde aiguë) et se traduisent par la perte de la fonction enzymatique normale et la transformation en quantité importante de l'α-cétoglutarate en (D)-2-hydroxyglutarate, entraînant des dérégulations énergétiques et épigénétiques au sein de la cellule. L’ivosidénib inhibe sélectivement les mutants IDH1R132.

Indiqué dans le traitement de patients adultes atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA), résistante aux médicaments traditionnels ou en rechute, et présentant des mutations R132 de l’IDH1 dûment détectées par un test approuvé (FDA).