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Lumasiran : Différence entre versions

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Dernière modification de cette page le 27 novembre 2020
Lumasiran.

n. m. (DCI). Petit ARN interférent de synthèse, homoduplex d’acide ribonucléique court (siRNA, short interfering RNA), dont la séquence nucléotidique d’un des deux brins (antisens) a été choisie pour bloquer l’expression du gène HAO1 (hydroxyacid oxidase 1) qui code la glycolate oxydase, ou (S)-2-hydroxy-acide oxydase. Dans le foie, cette oxydoréductase transforme, avec une molécule de dioxygène, le glycolate en glyoxylate et peroxyde d’hydrogène.
En dégradant l’ARNm d’HAO1 et en réduisant la synthèse de la glycolate oxydase, le lumasiran diminue la production d’oxalate, le métabolite toxique directement responsable des manifestations cliniques de l’hyperoxalurie primitive de type 1 (HP 1), maladie rare se traduisant par la formation de calculs d’oxalate de calcium dans les reins et les voies urinaires (lithiase).

Le lumasiran est le premier médicament indiqué, pour toutes les tranches d’âge, dans le traitement des patients atteints d’hyperoxalurie primitive de type 1.