Odiparcil
Révision datée du 26 octobre 2020 à 12:14 par Automate-maintenance (discussion | contributions) (Mise à jour date de révision)
Dernière modification de cette page le 26 octobre 2020
- n. m. (DCI). Petite molécule de synthèse, analogue du β-D-thioxyloside, qui a le potentiel de réduire l’accumulation des glycosaminoglycanes sulfatés, dermatane-sulfate, chondroïtine-sulfate, dans les lysosomes des patients atteints de la mucopolysaccharidose de type VI (ou maladie de Maroteaux — Lamy). Cette maladie est due à l'absence, ou diminution, de l'activité de la N-acétyl-galactosamine 4-sulfatase, altérant la dégradation de ces glycosaminoglycanes. L’odiparcil agit en facilitant la formation de glycosaminoglycanes solubles qui peuvent alors être excrétées dans l’urine plutôt que s’accumuler dans les cellules.
- Indiqué, par voie orale, dans le traitement de patients atteints de la mucopolysaccharidose de type VI ou syndrome de Maroteaux — Lamy, maladie génétique dégénérative rare de l’enfant (1 sur 225 000 naissances).