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Tézacaftor

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Tézacaftor.

n. m. (DCI). Molécule de synthèse dite «correcteur» visant à augmenter la quantité de protéine CFTR présente au pôle apical des cellules épithéliales. Elle empêche l’élimination des protéines CFTR défectueuses dans la cellule, corrige leur repliement et aide à leur transport intracellulaire jusqu’au pôle apical pour rétablir les flux ioniques.

Le tézacaftor est indiqué, en combinaison avec l'ivacaftor (bithérapie), dans le traitement de la mucoviscidose chez les patients agés de 12 ans et plus, homozygotes pour F508CFTRdel ou hétérozygote F508CFTRdel/mutation résiduelle. Il peut également être combiné avec l'ivacaftor et un deuxième «correcteur» l'éléxacaftor (trithérapie), chez les patients âgés de 12 ans homozygotes pour F508CFTRdel ou hétérozygote F508del/mutation minimale.