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Volanésorsen

De acadpharm
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Dernière modification de cette page le 13 June 2020
Volanésorsen.

n. m. (DCI). Oligonucléotide antisens (20-mère) qui cible l’ARN messager (ARNm) codant l’apolipoprotéine apo-CIII impliquée dans le métabolisme des triglycérides. Il comporte des liaisons phosphorothioates ainsi que des substitutions, en position 2’ de certains riboses, par un groupe 2’-O-(2-méthoxyéthyl) ou 2’-MOE, L’appariement sélectif du volanésorsen avec l’ARNm de l’apo-CIII (paires de bases 489-508 dans la région non traduite 3’) entraîne sa dégradation.

Il est indiqué en première intention et en complément d’un régime diététique, chez les patients souffrant du syndrome d’hyperchylomicronémie familial (SHCF), génétiquement confirmé et avec un antécédent de pancréatite aiguë.