Volanésorsen
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- n. m. (DCI). Oligonucléotide antisens (20-mère) qui cible l’ARN messager (ARNm) codant l’apolipoprotéine apo-CIII impliquée dans le métabolisme des triglycérides. Il comporte des liaisons phosphorothioates ainsi que des substitutions, en position 2’ de certains riboses, par un groupe 2’-O-(2-méthoxyéthyl) ou 2’-MOE, L’appariement sélectif du volanésorsen avec l’ARNm de l’apo-CIII (paires de bases 489-508 dans la région non traduite 3’) entraîne sa dégradation.
- Il est indiqué en première intention et en complément d’un régime diététique, chez les patients souffrant du syndrome d’hyperchylomicronémie familial (SHCF), génétiquement confirmé et avec un antécédent de pancréatite aiguë.
