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Vorétigène néparvovec

De acadpharm
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Synonyme(s) : vorétigène néparvovec-rzyl
Produit de thérapie génique, qui est un vecteur viral adéno-associé de type 2 (rAAV-2) recombinant, contenant le gène RPE65 codant l’isomérase rétinienne humaine, spécifique de l’épithélium pigmentaire de la rétine

Il est utilisé, par injection subrétinale, dans le traitement des enfants et des adultes souffrant de dystrophies de la rétine, notamment de l’amaurose congénitale de Leber.