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| Field | Type de champ | Value |
|---|
| affTitre | String | Atidarsagène autotemcel |
| classement | String | atidarsageneautotemcel |
| dateRevision | Date | 2024-05-03 |
| cibleLiens | Boolean | Non |
| variantes | Liste de String, délimiteur : ; | |
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| Field | Type de champ | Valeurs autorisées | Value |
|---|
| entree | Page | | Atidarsagène autotemcel |
| sousEntree | String | | |
| disciplines | Liste de String, délimiteur : , | | |
| illustration | String | | |
| legendeIllus | String | | |
| synonyme | String | | |
| anglais | String | | |
| espagnol | String | | |
| allemand | String | | |
| etymologie | Text | | |
| typeGram | String | n. · adj · adj. et n. · acron. · dim. · subst. · v. · n. prop. · n. vern. · préf. · suff. · p.p. et substant. · Adj. et substant. | n. |
| genre | String | m. · f. | m. |
| nombre | String | s. · pl. | |
| definition | Text | | Produit de thérapie génique, préparé à partir d’une population de cellules souches hématopoïétiques CD34+ autologues hétérogène (exprimant les marqueurs CD90 et/ou CD133) obtenues à partir de moelle osseuse ou de sang périphérique après mobilisation, transduites ex vivo pour coder l’arylsulfatase A humaine (ARSA). Ces cellules souches sont transduites avec un vecteur lentiviral, à base de VIH-1 pseudotypé et incompétent à la réplication, codant le transgène de l’ARSA, sous le contrôle d’un promoteur de la phosphoglycérate kinase (PGK) humaine. Le vecteur est pseudotypé avec la glycoprotéine d’enveloppe du virus de la stomatite vésiculeuse. Le génome du vecteur contient également l’élément régulateur post-transcriptionnel du virus de l’hépatite de la marmotte (WPRE, pour Woodchuck Hepatitis Virus Posttranscriptional Regulatory Element), un fragment de la protéine Gag du VIH-1, l’élément de réponse post-transcriptionnel du VIH-1 et le tractus central de polypurines du VIH-1, ainsi qu’un fragment de la protéine Nef du VIH (negative regulatory factor).Une fois réinjecté au patient, les cellules CD34+ administrées migrent dans la moelle osseuse, s’y multiplient et conduisent à la production de leucocytes qui produisent une enzyme ARSA fonctionnelle. L’ARSA ainsi synthétisée par les globules blancs qui se propagent dans le corps permet de dégrader les sulfatides dans les cellules avoisinantes et de contrôler les symptômes de la maladie. |
