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| Field | Type de champ | Value |
|---|
| affTitre | String | Délandistrogène moxéparvovec |
| classement | String | delandistrogenemoxeparvovec |
| dateRevision | Date | 2023-07-07 |
| cibleLiens | Boolean | Oui |
| variantes | Liste de String, délimiteur : ; | Délandistrogène moxéparvovec |
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| Field | Type de champ | Valeurs autorisées | Value |
|---|
| entree | Page | | Délandistrogène moxéparvovec |
| sousEntree | String | | |
| disciplines | Liste de String, délimiteur : , | | |
| illustration | String | | |
| legendeIllus | String | | |
| synonyme | String | | |
| anglais | String | | |
| espagnol | String | | |
| allemand | String | | |
| etymologie | Text | | |
| typeGram | String | n. · adj · adj. et n. · acron. · dim. · subst. · v. · n. prop. · n. vern. · préf. · suff. · p.p. et substant. · Adj. et substant. | n. |
| genre | String | m. · f. | m. |
| nombre | String | s. · pl. | |
| definition | Text | | Thérapie génique se basant sur un vecteur adéno-associé (VAA ; en anglais AAV, pour adeno-associated virus) de sérotype rh74 (AAVrh74) recombiné, non répliquant, code la microdystrophine humaine aux codons optimisés – une version fonctionnelle raccourcie de la dystrophine humaine, (138 kDa versus 427 kDa) –, sous le contrôle d’un promoteur hybride MHCK7 consistant en des régions activatrices / promotrices de la créatine-kinase (CK) de muscle murin et des gènes de la chaîne lourde de l’alphamyosine, suivi d’un intron chimérique (incluant les signaux d’épissage SV40 tardifs 16S / 19S et une région non traduite (RNT ; en anglais UTR, pour untranslated region) courte en 5′, et d’une petite séquence signal synthétique de polyadénylation (polyA), flanquée de répétitions terminales inversées (RTI ; en anglais ITR, pour inverted terminal repetition) du virus adéno-associé 2 (AAV2).La micro-dystrophine se localise dans le sarcolemme. |
