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| Field | Type de champ | Value |
|---|
| affTitre | String | Nusinersen |
| classement | String | nusinersen |
| dateRevision | Date | 2018-08-28 |
| cibleLiens | Boolean | Non |
| variantes | Liste de String, délimiteur : ; | |
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| Field | Type de champ | Valeurs autorisées | Value |
|---|
| entree | Page | | Nusinersen |
| sousEntree | String | | |
| disciplines | Liste de String, délimiteur : , | | |
| illustration | String | | |
| legendeIllus | String | | |
| synonyme | String | | |
| anglais | String | | |
| espagnol | String | | |
| allemand | String | | |
| etymologie | Text | | |
| typeGram | String | n. · adj · adj. et n. · acron. · dim. · subst. · v. · n. prop. · n. vern. · préf. · suff. · p.p. et substant. · Adj. et substant. | n. |
| genre | String | m. · f. | m. |
| nombre | String | s. · pl. | |
| definition | Text | | Oligonucléotide (18-mère) antisens, où les groupes 2-hydroxyl des ribofuranoses sont remplacés par des groupes 2-O-méthoxyéthyl et les liaisons phoshodiesters sont remplacées par des groupes phosphorothioates. Il est administré, par voie intrathécale, pour améliorer les fonctions motrices et ralentir lévolution de lamyotrophie spinale proximale (ou amyotrophie spinale antérieure, ASA ou SMA, spinal muscular atrophy). Cette maladie génétique, rare, se caractérise par une dégénérescence des cellules nerveuses qui stimulent et commandent les muscles de la racine des membres ainsi que les muscles du tronc (motoneurones), entraînant faiblesse musculaire et paralysie plus ou moins importante. Elle est due à une délétion ou une mutation du gène SMN1 (survival motor neuron 1), entraînant un déficit de la protéine SMN dite « protéine de survie du motoneurone ». Cette altération du gène SMN1 peut être plus ou moins compensée par un second gène, le gène SMN2, doù les formes plus ou moins sévères de la maladie. Le nusiversen agit en modulant l’épissage alternatif du gène SMN2, le convertissant fonctionnellement en gène SMN1 et accroissant, ainsi, l’expression de la protéine SMN dans le système nerveux. |
