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| Field | Type de champ | Value |
|---|
| affTitre | String | Olénasufligène relduparvovec |
| classement | String | olenasufligenerelduparvovec |
| dateRevision | Date | 2021-02-23 |
| cibleLiens | Boolean | Non |
| variantes | Liste de String, délimiteur : ; | |
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| Field | Type de champ | Valeurs autorisées | Value |
|---|
| entree | Page | | Olénasufligène relduparvovec |
| sousEntree | String | | |
| disciplines | Liste de String, délimiteur : , | | |
| illustration | String | | |
| legendeIllus | String | | |
| synonyme | String | | |
| anglais | String | | |
| espagnol | String | | |
| allemand | String | | |
| etymologie | Text | | |
| typeGram | String | n. · adj · adj. et n. · acron. · dim. · subst. · v. · n. prop. · n. vern. · préf. · suff. · p.p. et substant. · Adj. et substant. | n. |
| genre | String | m. · f. | m. |
| nombre | String | s. · pl. | |
| definition | Text | | Vecteur viral adéno-associé recombinant, non répliquant (AAVrh.10, adeno-associated virus) et non pathogène pour l’homme. Son génome comporte des séquences exprimant l’ADN complémentaire (ADNc) de la N‑sulfoglucosamine sulfohydrolase (SGSH) ; la SGSH hydrolyse la N-sulfo-d-glucosamine en d‑glucosamine et sulfate ; elle dégrade notamment le sulfate d’héparane qui, en cas de déficience de l’enzyme, peut s’accumuler dans les cellules nerveuses et entraîner une sévère dégénération du système nerveux central, se manifestant le plus souvent entre 6 et 10 ans d’âge ; c’est la mucopolysaccharidose type IIIA appelée aussi « syndrome de Sanfilippo A ». En fournissant le gène entièrement fonctionnel et en permettant ainsi aux enzymes en aval de fonctionner normalement, cette thérapie peut aider à stabiliser et/ou à réparer les dommages neuronaux. |
