« Atidarsagène autotemcel » : différence entre les versions
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|VM_Définition=Produit de [[Thérapie|thérapie]] génique, préparé à partir d’une population de cellules souches hématopoïétiques CD34+ autologues hétérogène (exprimant les marqueurs CD90 et/ou CD133) obtenues à partir de moelle osseuse ou de sang périphérique après mobilisation, transduites ''ex vivo'' pour coder l’arylsulfatase A humaine (ARSA). Ces cellules souches sont transduites avec un vecteur lentiviral, à base de VIH-1 pseudotypé et incompétent à la réplication, codant le [[Transgène|transgène]] de l’ARSA, sous le contrôle d’un promoteur de la phosphoglycérate kinase (PGK) humaine. Le vecteur est pseudotypé avec la glycoprotéine d’enveloppe du virus de la stomatite vésiculeuse. Le génome du vecteur contient également l’élément régulateur post-transcriptionnel du virus de l’hépatite de la marmotte (WPRE, pour ''Woodchuck Hepatitis Virus Posttranscriptional Regulatory Element''), un fragment de la protéine Gag du VIH-1, l’élément de réponse post-transcriptionnel du VIH-1 et le tractus central de polypurines du VIH-1, ainsi qu’un fragment de la protéine Nef du VIH (''negative regulatory factor'').</Br></Br> | |VM_Définition=Produit de [[Thérapie|thérapie]] génique, préparé à partir d’une population de cellules souches hématopoïétiques CD34+ autologues hétérogène (exprimant les marqueurs CD90 et/ou CD133) obtenues à partir de moelle osseuse ou de sang périphérique après mobilisation, transduites ''ex vivo'' pour coder l’arylsulfatase A humaine (ARSA). Ces cellules souches sont transduites avec un vecteur lentiviral, à base de VIH-1 pseudotypé et incompétent à la réplication, codant le [[Transgène|transgène]] de l’ARSA, sous le contrôle d’un promoteur de la phosphoglycérate kinase (PGK) humaine. Le vecteur est pseudotypé avec la glycoprotéine d’enveloppe du virus de la stomatite vésiculeuse. Le génome du vecteur contient également l’élément régulateur post-transcriptionnel du virus de l’hépatite de la marmotte (WPRE, pour ''Woodchuck Hepatitis Virus Posttranscriptional Regulatory Element''), un fragment de la protéine Gag du VIH-1, l’élément de réponse post-transcriptionnel du VIH-1 et le tractus central de polypurines du VIH-1, ainsi qu’un fragment de la protéine Nef du VIH (''negative regulatory factor'').</Br></Br> | ||
Il ne peut être administré que chez les patient(e)s dont les cellules ont servi à fabriquer ce médicament. Un conditionnement par [[Busulfan|busulfan]], destiné à éliminer les cellules de moelle osseuse existantes est administré quelques jours avant l’injection voie intraveineuse lente (goutte-à-goutte) de l’atidarsagène autotemcel Il s’agit d’un traitement unique.</Br>Une fois réinjecté au patient, les cellules CD34+ administrées migrent dans la moelle osseuse, s’y multiplient et conduisent à la production de leucocytes qui produisent une enzyme ARSA fonctionnelle. L’ARSA ainsi synthétisée par les globules blancs qui se propagent dans le corps permet de dégrader les [[Sulfatide|sulfatides]] dans les cellules avoisinantes et de contrôler les symptômes de la maladie. | Il ne peut être administré que chez les patient(e)s dont les cellules ont servi à fabriquer ce médicament. Un [[Conditionnement|conditionnement]] par [[Busulfan|busulfan]], destiné à éliminer les cellules de moelle osseuse existantes est administré quelques jours avant l’injection voie intraveineuse lente (goutte-à-goutte) de l’atidarsagène autotemcel. Il s’agit d’un traitement unique.</Br>Une fois réinjecté au patient, les cellules CD34+ administrées migrent dans la moelle osseuse, s’y multiplient et conduisent à la production de leucocytes qui produisent une enzyme ARSA fonctionnelle. L’ARSA ainsi synthétisée par les globules blancs qui se propagent dans le corps permet de dégrader les [[Sulfatide|sulfatides]] dans les cellules avoisinantes et de contrôler les symptômes de la maladie. | ||
|VM_Commentaires=Il est indiqué pour le traitement d’enfants atteints de [[Leucodystrophie|leucodystrophie]] métachromatique (LDM), soit de la forme infantile tardive ou juvénile précoce et qui n’ont pas encore développé de symptômes. Il est aussi indiqué chez les enfants atteints de la forme juvénile précoce qui présentent les premiers symptômes de la maladie, mais qui peuvent encore marcher de manière autonome et n’ont pas encore développé de détérioration mentale.</Br></Br>La LDM est une maladie héréditaire rare caractérisée par une mutation du gène ARSA nécessaire à la fabrication de l’enzyme arylsulfatase A qui dégrade les sulfatides, sulfolipides produits par les oligodendrocytes, les cellules de la substance grise et de la substance blanche du cerveau et de la moelle épinière. Dans la LMD, les sulfatides s’accumulent et endommagent le système nerveux et d’autres organes, ce qui provoque des symptômes, telles des difficultés à marcher et une détérioration mentale progressive, jusqu’à entraîner la mort. | |VM_Commentaires=Il est indiqué pour le traitement d’enfants atteints de [[Leucodystrophie|leucodystrophie]] métachromatique (LDM), soit de la forme infantile tardive ou juvénile précoce et qui n’ont pas encore développé de symptômes. Il est aussi indiqué chez les enfants atteints de la forme juvénile précoce qui présentent les premiers symptômes de la maladie, mais qui peuvent encore marcher de manière autonome et n’ont pas encore développé de détérioration mentale.</Br></Br>La LDM est une maladie héréditaire rare caractérisée par une [[Mutation|mutation]] du gène ARSA nécessaire à la fabrication de l’enzyme arylsulfatase A qui dégrade les sulfatides, sulfolipides produits par les oligodendrocytes, les cellules de la substance grise et de la substance blanche du cerveau et de la moelle épinière. Dans la LMD, les sulfatides s’accumulent et endommagent le système nerveux et d’autres organes, ce qui provoque des symptômes, telles des difficultés à marcher et une détérioration mentale progressive, jusqu’à entraîner la mort. | ||
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Dernière version du 4 mai 2024 à 02:00
Assurance n. f. 1- Certitude, confiance, promesse ; 2- garantie dindemnisation contre un dommage.
Asteraceae Ex-Composées, appartenant à l’ordre des Astérales. Famille la plus vaste des Plantes à fleurs, avec plus de 23 000 espèces regroupées en 1 530 genres. L’inflorescence est un capitule, dont la construction permet de distinguer les tubuliflores, les liguliflores et les radiées ; le fruit est un…
Astéridées n. f. Plantes les plus évoluées des Eu-dicotylédones, chez lesquelles la protection de l’embryon s’est amincie jusqu’à une seule couche, et où les fleurs sont essentiellement gamopétales, la corolle étant adaptée à un type bien déterminé d’insecte pollinisateur. Autre caractère unitaire : la synthèse d’alcaloïdes par condensation…
Asthénie n. f. 1- Absence ou perte de force et dénergie, faiblesse, généralement sans relation de cause à effet avec un travail ou un effort fourni, à la différence de la fatigue ; 2- employé comme suffixe, désigne laffaiblissement dune fonction ou dun système (exemple psychasthénie, myasthénie).
Asthme n. m. Pathologie respiratoire aiguë ou chronique associant dyspnée, expiration sifflante et toux pouvant provoquer une suffocation ou un étouffement. Il traduit la constriction spasmodique des bronches et bronchioles avec surproduction de mucus alvéolaire, inflammation des voies respiratoires et des bronches. Un facteur de risque génétique est…
Astigmatisme n. m. Défaut se produisant quand l’œil ne présente pas de symétrie de révolution, en particulier au niveau du dioptre cornéen. L’image d’un point sur la rétine, même dans les conditions d’approximations de Gauss, n’est plus ponctuelle.
Astringent adj. et n. m. Qualifie ou désigne une substance qui provoque un resserrement des tissus, doù, par voie externe, un effet antihémorragique et également antisudatif, donc désodorisant (exemple sels daluminium solubles dans leau) et, par voie interne, un effet antidiarrhéique (tanin).En cosmétologie, se dit d’une substance utilisée pour resserrer…
Astroblastome n. m. Tumeur des astroblastes, rattachée à la famille des gliomes.
Astrocyte n. m. Cellule gliale de forme étoilée.
Astrocytome n. m. Tumeur bénigne des astrocytes, cellules constitutives de la névroglie. C’est un gliome qui a tendance à senkyster. Lastrocytome lobaire du cervelet sobserve chez lenfant ; cela loblige à maintenir par épisode sa tête dans une attitude inhabituelle.
Astroviridae Famille de virus subdivisée en 2 genres, Avastrovirus et Mamastrovirus. Le genre Mamastrovirus comprend une espère (Human astrovirus) qui infecte l’Homme. Se transmettent principalement par voie féco-orale, leau ou les aliments contaminés. Infectent les mammifères et les oiseaux et sont responsables principalement de troubles intestinaux…
Astrovirus n. m. Seul genre de la famille des Astroviridae regroupant des virus nus, de 28 à 30 nm de diamètre, avec une morphologie en étoile, une capside icosaédrique et un génome constitué d’ARN monocaténaire de polarité positive. Virus très résistants, stables aux solvants des lipides, à la…
Asunaprévir n. m. Inhibiteur spécifique de la sérine protéase virale NS3/4A du virus de l’hépatite C. La protéase NS3, associée à son cofacteur, la protéine NS4A, clive le polypeptide codé par l’ARN du virus en protéines indispensables à la réplication du virus et l’assemblage des virions.
Atacicept n. m. Protéine de fusion recombinante formée de la partie extracellulaire du récepteur transmembranaire du TNF alpha (TACI, transmembrane activator and calcium modulator and cyclophilin-ligand interactor) et dun fragment Fc d’IgG humaine.Le récepteur TACI, présent de façon prédominante à la surface des…
Ataluren n. m. Molécule de petit poids moléculaire, lataluren ou acide 3-[5-(2-fluorophényl)-1,2,4-oxadiazol-3-yl]benzoïque, est le premier agent pharmacologique à interférer avec la traduction de lARN. En se liant de manière spécifique au ribosome, il permettrait dignorer sélectivement les séquences STOP prématurées (mutations non-sens correspondant à un signal prématuré de…
Atavisme n. m. Réapparition chez un descendant d’un caractère quelconque des ascendants, caractère demeuré latent pendant une ou plusieurs générations intermédiaires.
Ataxie n. f. Pathologie neuromusculaire marquée par l’incapacité de réaliser des mouvements volontaires coordonnés, d’origine cérébelleuse ou par suite de lésions des voies spinales sensorielles et motrices.
Atazanavir (sulfate d') n. m. Inhibiteur de la protéase du virus de type 1 de limmunodéficience humaine (VIH-1), enzyme essentielle pour la maturation des polyprotéines Gag et Gag-Pol en protéines de structure et protéines enzymatiques nécessaires pour la réplication virale. Il sagit dun aza-pseudopeptide construit autour du motif hydroxyéthylamine et…
ATCC (American type culture collection) Société privée américaine, sans but lucratif, dont la mission se concentre sur lacquisition, lauthentification, la production, la conservation, le développement et la distribution de micro-organismes, de lignées cellulaires et autres matériaux pour la recherche dans les sciences de la vie. L’ATCC apporte son soutien aux…
Atélectasie n. f. Affaissement des alvéoles pulmonaires normalement vascularisées qui se collabent et ne reçoivent plus l’air inspiré. Elle est la conséquence d’une obstruction bronchique (corps étranger, mucus, tumeur). Elle est physiologique chez le fœtus.
Aténolol n. m. Bêta-bloquant du groupe des aryloxypropanolamines.Inscrit à la Pharmacopée Européenne (monographie 04/2009, 0703).
Atézolizumab n. m. Anticorps monoclonal humain (isotype IgG1) dirigé contre la protéine PD-L1, ligand du récepteur PD-1 (Programmed death-1). Linteraction de la protéine PD-L1, surexprimée dans certaines cellules tumorales, avec la protéine PD-1 présente à la surface de lymphocytes T, bloque lactivation de ces derniers et, par suite, réduit…
Athermane adj. Qualifie une paroi imperméable à la chaleur.
Athérome n. m. Plaque rigide et jaunâtre, localisée à l’interface de lintima et de la média de la paroi dune artère. Elle est formée par le dépôt, cumulatif dans le temps, dune "bouillie" lipido-glucido-protidique avec ou sans calcification.
Athétose n. f. Ensemble de contorsions involontaires et incoordonnées particulièrement marquées au niveau des mains et de la face.
Athrepsie n. f. État de déchéance profonde de l’organisme, marquant la phase ultime de la dénutrition chez les enfants âgés de moins de quatre mois privés d’alimentation au sein.
Atiprimod n. m. Composé de type azaspirane, amphiphile, cationique, inhibiteur de la phosphorylation du facteur de transcription STAT3 (Signal transducer and activator of transcription 3). Il bloque les voies de signalisation sous contrôle de l’interleukine-6 et la sécrétion des facteurs de croissance endothéliale vasculaire (VEGF, Vascular…
Atmosphère n. f. 1- Couche de fluide gazeux qui enveloppe un corps céleste, en particulier la Terre ; 2- par extension, air dun local qui peut être modifié, conditionné, raréfié (Exemple atmosphère humidifiée, stérile) ; 3- unité non légale de pression égale exactement à 101 325 Pa.
Atogépant n. m. Petite molécule de synthèse, qui est un antagoniste du récepteur du neuropeptide relié au gène calcitonine ou PRGC (CGRP,calcitonin-related peptide), l’un des médiateurs de la douleur.Le PRGC est synthétisé sous 2 formes (-α et -β) par les cellules du système nerveux central et périphérique. Le CGRP-α…
Atoltivimab n. m. Anticorps monoclonal humain, de type IgG1κ, obtenu par la technique de l’ADN recombinant, qui est exprimé dans des cellules ovariennes de hamster chinois. Il est présent dans un cocktail de 3 anticorps monoclonaux (atoltivimab, maftivimab et odésivimab) qui cible la glycoprotéine denveloppe (GP) de l’Ebolavirus. Cette glycoprotéine…
Atome n. m. Plus petite partie d’un corps simple susceptible de se combiner. Constitué d’un noyau représentant plus de 99,9 % de sa masse et d’un un nuage électronique 40 000 fois plus étendu que le noyau. Le noyau est constitué de protons, chargés positivement et de neutrons, électriquement…
Atomisation n. f. Processus par lequel un métal et un non-métal à caractère métallique sont transformés en atomes. Processus essentiel dans les méthodes d’analyse du ressort des spectrométries d’absorption atomique ou démission atomique, de fluorescence atomique et de spectrométrie de masse à plasma à couplage inductif. L’atomisation est…
Atomiseur n. m. Partie des appareillages utilisés dans les différentes méthodes de la spectroscopie atomique qui requièrent toutes le passage de l’élément le plus souvent métallique à doser à l’état de vapeur atomique. Plus précisément fait partie du groupe d’appareillage nébuliseur-atomiseur. La fonction du nébuliseur est de…
Atomoxétine (chlorhydrate d') n. f. Inhibiteur de la recapture de la noradrénaline sans capacité de liaison au récepteur de cette monoamine. Cette action est accompagnée dun effet plus limité sur la recapture de la sérotonine, de la dopamine ainsi que sur les récepteurs de lacétylcholine, de la dopamine, de lhistamine…
Atopie n. f. Prédisposition génétique héréditaire à présenter des réactions dhypersensibilité immédiate (exemple asthme, rhume des foins) à des allergènes communs de lenvironnement et qui ne provoquent aucune réaction chez les sujets non atopiques. Elle se traduit par une production spontanée d’immunoglobulines de type E (IgE).
Atopique adj. Qui se rapporte à l’allergie (exemple, eczéma ou dermatite atopique). Se dit dune personne chez laquelle surviennent, en apparence spontanément, certaines manifestations allergiques locales morbides.
Atopobium Genre rassemblant des bactéries à Gram positif, de forme coccoïde ou bacillaire, anaérobies strictes, produisant principalement de lacide lactique lors de la fermentation des sucres. Bactéries présentes dans la flore gingivale et vaginale et pouvant être responsables d’abcès dentaires, d’abcès pelvien et de suppurations abdominales.…
Atorvastatine n. f. Statine à noyau pyrrole, inhibitrice de la HMG-CoA réductase, enzyme qui catalyse la formation des stérols dont le cholestérol.Inscrite à la Pharmacopée Européenne, monographie 04/2011, 2191 (atorvastatine calcique trihydratée).
Atosiban (acétate d') n. m. Peptide de synthèse, antagoniste compétitif de locytocine au niveau de ses récepteurs. Réduit les contractions utérines. Latosiban se lie aussi aux récepteurs de la vasopressine en inhibant ses effets.
Atovaquone n. f. Phénol dérivé de la naphtoquinone, substitué en 2 par un reste p-chlorophénylcyclohexyle. Inhibiteur spécifique du transport d’électrons de la chaîne respiratoire mitochondriale de certains protozoaires. Actif per os, apparenté à l’ubiquinone.Inscrite à la Pharmacopée Européenne (monographie 07/2013, 2192).
Atractylis n. m.
Atractyloside dipotassique n. m. Substance hétérosidique (C), hydrolysable en atractyligénine de structure diterpènique, glucose, acide isovalérianique et sulfate de potassium. Présent chez lAtractylis gummifera L., latractyloside est un agent découplant de l’oxydation phosphorylante; il inhibe ainsi la phosphorylation de l’ADP en ATP et provoque, après simple ingestion, une perturbation…
atracurium (dibésilate de) n. m. Bis-sel d’ammonium quaternaire de synthèse à squelette bis-papavérinique répondant à la formule générale des curarisants non dépolarisants.Inscrit sur la liste des médicaments essentiels de lOMS.
Atrasentan n. m. Composé de la famille des médicaments antagonistes des récepteurs couplés aux protéines G de l’endothéline (ici du sous-type A, ET-R), protéine vasoconstrictrice agissant sur les étapes de la progression tumorale.
Atrésie n. f. Absence congénitale ou occlusion complète ou développement incomplet ou rétrécissement dun orifice ou dun conduit naturel (exemples : atrésie aortique, atrésie mitrale, atrésie œsophagienne).
Atrophie n. f. Terme générique désignant une diminution plus ou moins importante du volume ou de la taille dun membre, dun organe, dun tissu ou d’une cellule. Les étiologies de latrophie peuvent être diverses : dénutrition, mauvaise vascularisation ou innervation, sénescence, infection, maladie de système, d’organe (reins) ou…
Atropine n. f. Alcaloïde présent dans diverses Solanaceae, dites « mydriatiques », des genres Atropa (belladone), Datura (stramoine), Hyoscyamus (jusquiames), Brugmansia et Duboisia ; ester de l’acide (±)-tropique et du tropanol (3α-hydroxytropane) ; forme racémique de l’hyoscyamine lévogyre. Substance de référence des parasympatholytiques par antagonisme des différents sous-types…
Atropinique adj. et n. m. Qualifie ou désigne un composé ayant une parenté structurale avec l’atropine ou de structure inspirée de l’atropine et reproduisant tout ou partie des effets de l’atropine (action parasympatholytique). Le syndrome atropinique est constitué par l’ensemble des symptômes dus à une intoxication par des substances…
Atropisme n. m. Intoxication par la belladone ou latropine.
Attapulgite n. f. Aluminosilicate de magnésium naturel, chimiquement inerte.
Attaque n. f. Atteinte subite et aiguë dune maladie, le plus souvent à caractère cyclique. Terme souvent complété par le nom de la maladie qui la provoque, par exemple attaque dhémiplégie, de goutte, de choléra, rhumatismale.
Attelle n. f. Appareil à usage personnel, réalisé dans divers matériaux, destiné à immobiliser un membre ou une partie de membre au cours du traitement de fractures, luxations, maladies inflammatoires.
Atténuation n. f. Régulation de la transcription impliquée dans le contrôle de lexpression de certains gènes, se traduisant par un arrêt précoce de la transcription.
Attribution d’une signature ADN n. f. Ajout d’une signature ADN dans le génome d’un individu.
Attrition n. f. Contusion, écorchure par frottement, voire broiement, d’un tissu (attrition musculaire), d’un viscère (encéphale, foie, rate) ou usure par frottement d’une dent (bruxisme).
→ Autacoïde
Atidarsagène autotemcel
n. m. (DCI). Produit de thérapie génique, préparé à partir d’une population de cellules souches hématopoïétiques CD34+ autologues hétérogène (exprimant les marqueurs CD90 et/ou CD133) obtenues à partir de moelle osseuse ou de sang périphérique après mobilisation, transduites ex vivo pour coder l’arylsulfatase A humaine (ARSA). Ces cellules souches sont transduites avec un vecteur lentiviral, à base de VIH-1 pseudotypé et incompétent à la réplication, codant le transgène de l’ARSA, sous le contrôle d’un promoteur de la phosphoglycérate kinase (PGK) humaine. Le vecteur est pseudotypé avec la glycoprotéine d’enveloppe du virus de la stomatite vésiculeuse. Le génome du vecteur contient également l’élément régulateur post-transcriptionnel du virus de l’hépatite de la marmotte (WPRE, pour Woodchuck Hepatitis Virus Posttranscriptional Regulatory Element), un fragment de la protéine Gag du VIH-1, l’élément de réponse post-transcriptionnel du VIH-1 et le tractus central de polypurines du VIH-1, ainsi qu’un fragment de la protéine Nef du VIH (negative regulatory factor).
Il ne peut être administré que chez les patient(e)s dont les cellules ont servi à fabriquer ce médicament. Un conditionnement par busulfan, destiné à éliminer les cellules de moelle osseuse existantes est administré quelques jours avant l’injection voie intraveineuse lente (goutte-à-goutte) de l’atidarsagène autotemcel. Il s’agit d’un traitement unique.
Une fois réinjecté au patient, les cellules CD34+ administrées migrent dans la moelle osseuse, s’y multiplient et conduisent à la production de leucocytes qui produisent une enzyme ARSA fonctionnelle. L’ARSA ainsi synthétisée par les globules blancs qui se propagent dans le corps permet de dégrader les sulfatides dans les cellules avoisinantes et de contrôler les symptômes de la maladie.
Il est indiqué pour le traitement d’enfants atteints de leucodystrophie métachromatique (LDM), soit de la forme infantile tardive ou juvénile précoce et qui n’ont pas encore développé de symptômes. Il est aussi indiqué chez les enfants atteints de la forme juvénile précoce qui présentent les premiers symptômes de la maladie, mais qui peuvent encore marcher de manière autonome et n’ont pas encore développé de détérioration mentale.
La LDM est une maladie héréditaire rare caractérisée par une mutation du gène ARSA nécessaire à la fabrication de l’enzyme arylsulfatase A qui dégrade les sulfatides, sulfolipides produits par les oligodendrocytes, les cellules de la substance grise et de la substance blanche du cerveau et de la moelle épinière. Dans la LMD, les sulfatides s’accumulent et endommagent le système nerveux et d’autres organes, ce qui provoque des symptômes, telles des difficultés à marcher et une détérioration mentale progressive, jusqu’à entraîner la mort.
