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| Field | Type de champ | Value |
|---|
| affTitre | String | Fidanacogène élaparvovec |
| classement | String | fidanacogeneelaparvovec |
| dateRevision | Date | 2023-11-30 |
| cibleLiens | Boolean | Non |
| variantes | Liste de String, délimiteur : ; | |
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| Field | Type de champ | Valeurs autorisées | Value |
|---|
| entree | Page | | Fidanacogène élaparvovec |
| sousEntree | String | | |
| disciplines | Liste de String, délimiteur : , | | |
| illustration | String | | |
| legendeIllus | String | | |
| synonyme | String | | |
| anglais | String | | |
| espagnol | String | | |
| allemand | String | | |
| etymologie | Text | | |
| typeGram | String | n. · adj · adj. et n. · acron. · dim. · subst. · v. · n. prop. · n. vern. · préf. · suff. · p.p. et substant. · Adj. et substant. | n. |
| genre | String | m. · f. | m. |
| nombre | String | s. · pl. | |
| definition | Text | | Thérapie génique de l’hémophilie B, qui consiste à administrer le gène du variant « Padoue » du facteur IX humain (FIX) intégré dans la capside d’un virus adéno-associé non répliquant [https://dictionnaire.acadpharm.org/w/Adénovirus] de sérotype 2 (AAV2). Le variant « Padoue » est un variant du FIX de la coagulation caractérisé par la mutation R338L, qui est associée à un gain de fonction, ce variant ayant une activité enzymatique 7 à 8 fois supérieure à celle du FIX « naturel ». L’expression du transgène de ce FIX muté est sous le contrôle de lactivateur de lapolipoprotéine E (ApoE) associé [https://dictionnaire.acadpharm.org/w/Apolipoprotéine] au promoteur de lα1-antitrypsine (ApoE/hAAT) qui permet son expression au niveau hépatique. Tous les gènes de lAAV codant des produits viraux ont été supprimés. |
