Velmanase alfa
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Dernière modification de cette page le 14 juillet 2023
- Synonyme(s) : Velmanase alfa-tycv
- n. f. Protéine produite dans des cellules ovariennes de hamster chinois (CHO) à l’aide de la technologie de l’ADN recombiné, la séquence d’acides aminés de la protéine monomérique est identique à celle de l’enzyme humaine naturellement présente, l’α-mannosidase (Laman, EC3.2.1.24, membre 1 de classe 2B de la mannosidase alpha). La velmanase alfa est destinée à complémenter ou remplacer l’α-mannosidase naturelle, une enzyme lysosomale qui catalyse la dégradation séquentielle des oligosaccharides de glycoconjugués et à limiter leur accumulation dans les lysosomes.
- Prescrite comme traitement substitutif dans les formes légères à modérées de l’alpha-mannosidose ne présentant pas de troubles neurologiques.
Elle est utilisée dans le traitement enzymatique substitutif des manifestations non neurologiques des patients atteints d’α-mannosidose légère à modérée. - Références et annexes :
- L’α-mannosidose est une maladie génétique rare (prévalence européenne estimée à environ 0,1/100 000 naissances vivantes), à transmission autosomique récessive, de surcharge lysosomale liée à la réduction de l’activité de l’α-mannosidase.