1 ligne est stockée pour cette page
| Field | Type de champ | Value |
|---|
| affTitre | String | Onasemnogène abéparvovec |
| classement | String | onasemnogeneabeparvovec |
| dateRevision | Date | 2019-08-08 |
| cibleLiens | Boolean | Non |
| variantes | Liste de String, délimiteur : ; | |
1 ligne est stockée pour cette page
| Field | Type de champ | Valeurs autorisées | Value |
|---|
| entree | Page | | Onasemnogène abéparvovec |
| sousEntree | String | | |
| disciplines | Liste de String, délimiteur : , | | |
| illustration | String | | |
| legendeIllus | String | | |
| synonyme | String | | onasemnogène abéparvovec-xioi |
| anglais | String | | |
| espagnol | String | | |
| allemand | String | | |
| etymologie | Text | | |
| typeGram | String | n. · adj · adj. et n. · acron. · dim. · subst. · v. · n. prop. · n. vern. · préf. · suff. · p.p. et substant. · Adj. et substant. | n. |
| genre | String | m. · f. | m. |
| nombre | String | s. · pl. | |
| definition | Text | | Vecteur viral adéno-associé recombinant de sous-type 9, AAV9 (Adeno-associated virus), non réplicatif, utilisé en thérapie génique de remplacement pour le traitement des enfants atteints damyotrophie spinale musculaire (ASM ou SMA, spinal muscular atrophy). LASM infantile est une maladie rare (1/10 000 naissances), souvent mortelle chez le nourrisson, caractérisée par une dégénérescence des cellules nerveuses commandant les muscles, entraînant faiblesse musculaire et paralysie plus ou moins importante.Au sein des cellules nerveuses du cerveau et de la moelle épinière, et sans modifier l’ADN du patient, le transgène encode la protéine humaine de survie des motoneurones de type 1, SMN1 (survival motor neuron), sous le contrôle d’un promoteur hybride constitué d’un amplificateur de cytomégalovirus et de β-actine de poulet. Son rôle est de se substituer au gène SMN1, altéré ou manquant dans lASM. |
