« Fidanacogène élaparvovec » : différence entre les versions

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|VM_Définition=Thérapie génique de l’[[Hémophilie|hémophilie B]], qui consiste à administrer le gène du variant « Padoue » du facteur IX humain (FIX) intégré dans la capside d’un virus adéno-associé, [[Adénovirus|adénovirus de sérotype 2 (AAV2)]] non répliquant. Le variant « Padoue » est un variant du FIX de la coagulation caractérisé par la [[Mutation|mutation]] R338L, qui est associée à un gain de fonction, ce variant ayant une activité enzymatique 7 à 8 fois supérieure à celle du FIX « naturel ». L’expression du [[Transgène|transgène]] de ce FIX muté est sous le contrôle de l'activateur de l'[[Apolipoprotéine|apolipoprotéine E (ApoE)]] associé au promoteur de l'α1-antitrypsine (ApoE/hAAT), qui permet son expression au niveau hépatique. Tous les gènes de l'AAV codant des produits viraux ont été supprimés.
|VM_Définition=Thérapie génique de l’[[Hémophilie|hémophilie B]], qui consiste à administrer le gène du variant « Padoue » du facteur IX humain (FIX) intégré dans la capside d’un virus adéno-associé, [[Adénovirus|adénovirus de sérotype 2 (AAV2)]] non répliquant. Le variant « Padoue » est un variant du FIX de la coagulation caractérisé par la [[Mutation|mutation]] R338L, qui est associée à un gain de fonction, ce variant ayant une activité enzymatique 7 à 8 fois supérieure à celle du FIX « naturel ». L’expression du [[Transgène|transgène]] de ce FIX muté est sous le contrôle de l'activateur de l'[[Apolipoprotéine|apolipoprotéine E (ApoE)]] associé au promoteur de l'α1-antitrypsine (ApoE/hAAT), qui permet son expression au niveau hépatique. Tous les gènes de l'AAV codant des produits viraux ont été supprimés.
|VM_Commentaires=La solution du fidanacogène élaparvovec est administrée par voie intraveineuse, dans le traitement de l'hémophilie B, de modérée à sévère, chez l'adulte de 18 ans ou plus.<br />
|VM_Commentaires=La solution du fidanacogène élaparvovec est administrée par voie intraveineuse, dans le traitement de l'hémophilie B, de modérée à sévère, chez l'adulte de 18 ans ou plus.<br />
|VM_Historique=<br />Une nouvelle variété de thrombophilie familiale a été identifiée, en 2009, due à une mutation sur le gène du facteur IX (facteur IX « Padoue ») : la substitution d’une arginine par une leucine en position 338 conduit à un gain de fonction, c’est-à-dire que le facteur IX synthétisé a une concentration normale dans le plasma, mais est 7 à 8 fois plus actif que la protéine naturelle (premier cas publié : jeune homme de 23 ans hospitalisé à l’Hôpital universitaire de Padoue).
|VM_Historique=<br />Une nouvelle variété de thrombophilie familiale a été identifiée, en 2009, due à une [[Mutation|mutation]] sur le gène du facteur IX (facteur IX « Padoue ») : la substitution d’une arginine par une leucine en position 338 conduit à un gain de fonction, c’est-à-dire que le facteur IX synthétisé a une concentration normale dans le plasma, mais est 7 à 8 fois plus actif que la protéine naturelle (premier cas publié : jeune homme de 23 ans hospitalisé à l’Hôpital universitaire de Padoue).
|VM_Références_et_annexes=Paolo Simioni, Daniela Tormene, Giulio Tognin, Sabrina Gavasso, Cristiana Bulato, Nicholas P. Iacobelli, Jonathan D. Finn, Luca Spiezia, Claudia Radu, et Valder R. Arruda. X-Linked Thrombophilia with a Mutant Factor IX (Factor IX Padua). N Engl J Med 2009; 361:1671-1675. DOI: 10.1056/NEJMoa0904377 [https://www.google.com/search?q=DOI%3A+10.1056%2FNEJMoa0904377&oq=DOI%3A+10.1056%2FNEJMoa0904377&gs_lcrp=EgZjaHJvbWUyBggAEEUYOTIGCAEQRRg6MgYIAhBFGDzSAQgyNTMxajBqN6gCALACAA&sourceid=chrome&ie=UTF-8]
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|VM_Légende_illustration=Fidanacogène élaparvovec.
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|VM_Définition=Le 25 avril 2024, l'Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux a autorisé la mise sur le marché du fidanacogène élaparvovec-dzkt. Il diffère du fidanacogène élaparvovec par l'utilisation d'un adénovirus de sérotype Rh74var (AAVRh74var), au lieu de l'adénovirus de type 2 (AAV2).<Br/> Les indications sont identiques.
|VM_Définition=Le 25 avril 2024, l'[[FDA (Food and Drug Administration)|Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux]] a autorisé la mise sur le marché du fidanacogène élaparvovec-dzkt. Il diffère du fidanacogène élaparvovec par l'utilisation d'un adénovirus de sérotype Rh74var (AAVRh74var), au lieu de l'adénovirus de type 2 (AAV2).<Br/> Les indications sont identiques.
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Dernière version du 6 octobre 2024 à 02:01

Félodipine ←

Ferumoxide n. m. Nom dune suspension injectable doxydes de fer sous forme nanoparticulaire (diamètre de 120 à 180 nm) recouverte de dextran, douée de propriétés supramagnétiques et proposée comme produit de contraste en IRM (imagerie de résonance magnétique), en particulier pour la détection des lésions tumorales hépatiques.

Fésotérodine n. f. Énantiomère R, prodrogue active par voie orale, dont la fonction ester est hydrolysée in vivo pour libérer la 5-hydroxyméthyltoltérodine (5-HMT). La 5-HMT est également le métabolite actif de la toltérodine mais, dans ce cas, avec une étape dhydroxylation du groupement méthyle in vivo, médiée…

Fève n. f. Nom désignant à la fois une herbacée annuelle originaire d’Asie (Vicia faba L. [= Faba vulgaris, Moench], Fabaceae ex-Légumineuses) et sa graine, source de protéines et lun des légumes les plus anciennement cultivés (nombreux cultivars). Source de toxicité grave (favisme), chez des personnes à déficit…

Féxinidazole n. m. Composé de la famille des nitroimidazoles, antiparasitaire, plus spécialement antiprotozoaire, ayant démontré une activité vis à vis de divers parasites  : Trypanosoma cruzi et brucei gambiense, Trichomonas foetus et vaginalis, Entamoeba histolytica, Lesihmania donovani.Comme de nombreux nitrohétérocycles, le féxinidazole est une…

Fexofénadine (chlorhydrate de) n. f. Antihistaminique H1 non sédatif, métabolite pharmacologiquement actif de la terfénadine.

Fézolinétant n. m. Petite molécule de synthèse qui est un antagoniste du récepteur de la neurokinine de type 3 (NK-3), avec une affinité plus de 450 fois plus forte que pour les récepteurs NK-1 et NK-2.IVoir : Antagoniste ; Récepteur ; Neurokinine ; Dynorphine ; Vasomoteur ; Ménopause.

FGF23 (Fibroblast growth factor 23) Facteur de croissance fibroblastique de type 23, polypeptide de 251 acides aminés appartenant, par sa structure, à la famille des FGF (fibroblast growth factors) dont il sen distingue néanmoins par son activité hormonale sur lhoméostasie des phosphates. Sécrété principalement par les ostéocytes, le FGF23 inhibe…

Fiabilité n. f. Probabilité de fonctionnement sans défaillance dun dispositif dans des conditions précises et pendant une durée déterminée.

FIB (Focused ion beam) Cf faisceau dions focalisés.

Fibrate n. m. Terme générique pour des composés dérivés de l’acide fibrique, nom trivial de lacide 2-phénoxy-2-méthylpropanoïque ou phénoxyisobutyrique. Le premier composé de cette classe de médicaments utilisés comme normolipidémémiants, le clofibrate (acide p-chlorophénoxyisobutyrique ou 2-(4-chlorophénoxy)-2-méthylpropanoate déthyle) nest plus commercialisé depuis 1999 ; les autres principaux…

Fibre n. f. Élément filamenteux constituant de certains tissus.

Fibrillation n. f. Petite contraction isolée, rapide, non synchronisée des fibres musculaires par une activation spontanée et désordonnée, en labsence de tout influx nerveux.

Fibrine n. f. Euglobuline glycoprotéique résultant, par protéolyse partielle, de laction du facteur XIIa sur le fibrinogène (facteur I) en présence de Ca. Les molécules monomères sassocient par transglutamination pour former un réseau tridimensionnel, responsable du caillot sanguin retenant dans ses mailles les éléments figurés du sang. Cest…

Fibrinogène n. m. Facteur I de la coagulation sanguine, biosynthétisé dans le foie. Euglobuline plasmatique de nature glycoprotéique à molécule dimérique symétrique et ellipsoïdale ; chacun des monomères est formé de trois chaînes assemblées par de nombreux ponts disulfure, certains très stables, dautres assez labiles. Laction de la…

Fibrinolyse n. f. Phénomène physiologique qui intervient normalement de façon tardive pour limiter la formation du caillot sanguin à celle qui est nécessaire à lhémostase et assurer la reperméabilisation du vaisseau thrombosé. Le mécanisme biochimique est laction enzymatique hydrolysante de la plasmine sur le réseau de fibrine néoformé.…

Fibrinolysine

Fibrinopeptide n. m. Terme désignant les deux peptides libérés par protéolyse du fibrinogène par la thrombine. Le fibrinopeptide A est un peptide de 16 acides aminés, provenant de la protéolyse de l’extrémité amino-terminale de la chaîne Aα du fibrinogène, alors que le fibrinopeptide B, de 14 acides aminés,…

Fibroblaste n. m. Cellule principale du tissu conjonctif à cytoplasme le plus souvent allongé et à noyau fusiforme. Le fibroblaste exerce une activité importante de synthèse et de sécrétion des constituants de la matrice extracellulaire : des protéines qui forment les fibres du tissu conjonctif dont certains collagènes,…

Fibromatose n. f. Présence de plusieurs fibromes au sein dun même tissu.

Fibrome n. m. Tumeur bénigne se développant à partir de cellules du tissu conjonctif, qui peut donc affecter nimporte quel organe.

Fibromètre n. m. Test biologique de diagnostic et dévaluation dune fibrose, fondé sur le calcul dun index associant différents paramètres en fonction de létiologie, avec un ajustement avec lâge et le sexe. Le fibromètre utilisé pour le suivi des hépatites virales chroniques combine les valeurs plasmatiques de six…

Fibromyome n. m. Tumeur utérine faite de tissu fibreux et musculaire.

Fibronectine n. f. Glycoprotéine de la matrice extracellulaire produite par épissage alternatif de lARN et présentant un motif Arg-Gly-Asp (séquence RGD). Capable dinteraction avec les autres composantes de la matrice, elle intervient dans ladhérence, létalement et la mobilité cellulaire. Elle participe à lhémostase primaire et à la phagocytose.

Fibrosarcome n. m. 1- tumeur maligne proliférant à partir de fibroblastes ; 2- masse saillante ou placard de consistance ligneuse recouvert dune peau daspect divers siégeant sur le thorax, la base dun membre ou labdomen ; 3- tumeur maligne osseuse proliférant à partir de cellules du périoste.

Fibrose n. f. Augmentation de la formation dun tissu fibreux conjonctif par surproduction locale des macromolécules de la matrice extracellulaire (collagènes fibrillaires I et III) au niveau dune cicatrice ou au sein dun tissu normal (exemple : fibrose hépatique).

Fibrotest n. f. Test biologique de diagnostic et dévaluation du degré de fibrose hépatique, fondé sur le calcul dun index associant cinq éléments sanguins : bilirubine, γ-glutamyltransférase (GGT), haptoglobine, α2-macroglobuline et apolipoprotéine A1.

Ficaire n. f. Petite herbacée vivace des régions tempérées (Ficaria verna Huds. = Ranunculus ficaria L., Ranunculaceae). Racine tubérisée riche en amidon et renfermant des saponosides triterpéniques.

Fiche n. f. Feuille contenant des informations, destinée à être classée au sein d’un fichier (ensemble des fiches).

Fickien adj. Qui suit un mécanisme de diffusion obéissant aux lois de Fick.

Fick (lois de) n. f. Lois, au nombre de deux, qui régissent le transport des espèces chimiques en solution sous laction du seul phénomène de diffusion sous celle dun gradient de concentrations., doù les applications possibles de la première loi, après dérivation.


Fidaxomicine n. f. Antibiotique antibactérien macrocyclique lactonique produit par fermentation de souches de lactinobactérie Dactylosporangium aurantiacum ssp hamdenensis. Activité bactéricide par inhibition de lARN polymérase bactérienne. Spectre étroit sexerçant sur les bactéries à Gram positif aérobies et anaérobies, notamment des Clostridioides (ex Clostridium), tout en épargnant la flore…

Fidélité n. f. Exactitude à tenir ses promesses, ses engagements.

Fiessinger-Leroy-Reiter (syndrome de) n. m. Syndrome infectieux et inflammatoire survenant généralement après une diarrhée aigue banale, marqué par une triade associant conjonctivite (avec parfois iritis ou kératite), urétrite, toutes deux inaugurales, et polyarthrite subaiguë. La notion épidémique est formelle avec porte dentrée intestinale. Il existe des cas sporadiques à…

Fièvre n. f. 1- Symptôme marqué par une excursion de la température centrale d’un organisme humain au-dessus de 37,5 °C le matin ou 37,8 °C le soir. Elle peut être passagère, intermittente ou continue ; 2- par extension, maladie fébrile accompagnée du substantif qui en spécifie l’étiologie (exemple fièvre jaune, fièvre…

Figuier de barbarie Cf nopal.

Filaire n. f. Terme générique pour des vers longs (nématodes), agents des filarioses. Les femelles vivipares pondent des larves ou microfilaires, que lon retrouve dans le sang et les espaces sous-cutanés, et chez les invertébrés qui deviennent alors des hôtes intermédiaires.

Filament n. m. Fibre longue et fine.

Filariose n. f. Parasitose due à une filaire touchant 200 à 400 millions de personnes dans le monde.

Fil dentaire n. m. Brin de divers diamètres, en soie ou actuellement le plus souvent en matière plastique (polyéthylène ciré ou non). Il est utilisé en hygiène bucco-dentaire comme complément du brossage des dents pour réduire la plaque dentaire et éliminer les débris alimentaires restés après brossage dans lespace…

Filet n. m. Objet ou élément mince et effilé, par extension réseau de fils ; piège

Filgotinib n. m. Inhibiteur hautement sélectif de la Janus kinase de type 1, JAK1 (Janus kinase 1). Cette tyrosine kinase joue un rôle crucial dans de nombreuses voies de signalisation cellulaires qui gouvernent la survie cellulaire, la prolifération, la différenciation et l’apoptose. Elle est également essentielle dans la signalisation faisant…

Filgrastim n. m. Cytokine immunostimulante, sous une forme recombinante du facteur de croissance hématopoïétique de la lignée granulocytaire (G-CSF, granulocyte-colony stimulating factor). Il compte un acide aminé supplémentaire, une méthionine N-terminale. Contrairement à la protéine naturelle, le filgrastim nest pas glycosylé. Il régule la production et la libération…

Film n. m. Feuille dune faible épaisseur.

Filmogène

Filsuvez n. m. Préparation pour le traitement des plaies et ulcères [Classe pharmacothérapeutique : traitement des plaies et ulcères ; autres cicatrisants, code ATC : D03AX13]. Formulée sous forme d’un gel, la préparation est à base d’un extrait sec raffiné du cortex de bouleau verruqueux (Betula pendula Roth), et/ou du…

Filtration n. f. Opération ayant pour but de séparer deux phases par passage au travers dune paroi poreuse se laissant traverser (généralement sous laction dune différence de pression) par lune des phases et retenant lautre.

Filtre n. m. Au sens général, système poreux, perméable aux liquides et imperméable aux solides en suspension. Formés d’une matière poreuse et d’un support, les filtres sont caractérisés par leur porosité (diamètre moyen des pores et rapport de la surface des pores à la surface totale) et…

Filtre-presse n. m. Filtre utilisé dans lindustrie pour le traitement de grands volumes de liquides. Constitué par une série de plateaux servant de support aux filtres et de cadres alternés, les filtres-presses sont caractérisés par une grande aire de filtration. Ils fonctionnent sous pression.

Finastéride n. m. 4-azastéroïde de la série de landrostane à fonction lactame dans le cycle A et à fonction amide en 17 β. Inhibiteur spécifique et compétitif de la 5-alpha réductase de type II, le finastéride bloque la transformation périphérique de la testostérone en dihydrotestostérone (DHT) à effet…

Finérénone n. f. Petite molécule de synthèse, antagoniste non stéroïdien des récepteurs des minéralocorticoïdes (ARM) avec une affinité supérieure à celle de la spironolactone. La suractivation des récepteurs des minéralocorticoïdes contribue à la fibrose et à l’inflammation des reins.

Fingolimod (chlorhydrate de) n. m. Immunosuppresseur structuralement apparenté à la sphingosine, précurseur pharmacologique métabolisé in vivo en phosphate de (S)-Fingolimod . Ce métabolite actif se comporte comme un modulateur des récepteurs de la sphingosine-1-phosphate de type 1, 3 et 5,(S1PR1,3,5). Il provoque la séquestration des lymphocytes dans les ganglions lymphatiques…

FISH Cf hybridation in situ en fluorescence.

Fission n. f. Scission dun noyau atomique en deux fragments sensiblement égaux, donc en deux noyaux contenant chacun approximativement la moitié du nombre de protons et de neutrons du noyau initial. La fission des nucléides les plus lourds dégage de lénergie de manière brutale dans une bombe (dite…

Fistule n. f. Orifice ou conduit anormal, accidentel ou congénital, permettant le passage entre deux espaces physiologiquement non communiquant de fluides de lorganisme (fèces, urine), de produits de sécrétion glandulaire ou de pus.

Fixateur n. m. Ce qui sert à fixer.

Fixation n. f. Action de rendre fixe, de préciser, de déterminer.

Flacon n. m. Petite bouteille.

Flagelle n. m. 1- filament mobile servant dorgane locomoteur à certains protozoaires et aux spermatozoïdes ; 2- organe de locomotion des bactéries, en nombre et en implantation variables selon les espèces : monotriche (un seul flagelle polaire), lophotriche (une touffe de flagelles polaires), péritriches (flagelles répartis sur toute…

Flamme n. f. Apparence lumineuse qui se dégage dun produit en train de brûler.

Flavane n. m. Nom désignant le 2-phénylchromane et, par extension, lensemble des composés possédant ce squelette.



→ Flubendazole

Fidanacogène élaparvovec

Dernière modification de cette page le 30 novembre 2023



n. m.  (DCI). Thérapie génique de l’hémophilie B, qui consiste à administrer le gène du variant « Padoue » du facteur IX humain (FIX) intégré dans la capside d’un virus adéno-associé, adénovirus de sérotype 2 (AAV2) non répliquant. Le variant « Padoue » est un variant du FIX de la coagulation caractérisé par la mutation R338L, qui est associée à un gain de fonction, ce variant ayant une activité enzymatique 7 à 8 fois supérieure à celle du FIX « naturel ». L’expression du transgène de ce FIX muté est sous le contrôle de l'activateur de l'apolipoprotéine E (ApoE) associé au promoteur de l'α1-antitrypsine (ApoE/hAAT), qui permet son expression au niveau hépatique. Tous les gènes de l'AAV codant des produits viraux ont été supprimés.

La solution du fidanacogène élaparvovec est administrée par voie intraveineuse, dans le traitement de l'hémophilie B, de modérée à sévère, chez l'adulte de 18 ans ou plus.

Historique :
Une nouvelle variété de thrombophilie familiale a été identifiée, en 2009, due à une mutation sur le gène du facteur IX (facteur IX « Padoue ») : la substitution d’une arginine par une leucine en position 338 conduit à un gain de fonction, c’est-à-dire que le facteur IX synthétisé a une concentration normale dans le plasma, mais est 7 à 8 fois plus actif que la protéine naturelle (premier cas publié : jeune homme de 23 ans hospitalisé à l’Hôpital universitaire de Padoue).
Références et annexes : Paolo Simioni, Daniela Tormene, Giulio Tognin, Sabrina Gavasso, Cristiana Bulato, Nicholas P. Iacobelli, Jonathan D. Finn, Luca Spiezia, Claudia Radu, et Valder R. Arruda. X-Linked Thrombophilia with a Mutant Factor IX (Factor IX Padua). N Engl J Med 2009; 361:1671-1675. DOI: 10.1056/NEJMoa0904377 [1]


Fidanacogène élaparvovec-dzkt


Le 25 avril 2024, l'Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux a autorisé la mise sur le marché du fidanacogène élaparvovec-dzkt. Il diffère du fidanacogène élaparvovec par l'utilisation d'un adénovirus de sérotype Rh74var (AAVRh74var), au lieu de l'adénovirus de type 2 (AAV2).
Les indications sont identiques.