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Bétibéglogène autotemcel (beti-cel)

De acadpharm
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Dernière modification de cette page le 18 décembre 2023
Synonyme(s) : béti-cel
n. m. (DCI). Thérapie génique [1] autologue qui est basée sur l’utilisation d’un vecteur lentiviral auto-inactivant dérivé du virus de l’immunodéficience humaine 1 (VIH-1) [2] codant une forme mutée (T87Q) du gène de la sous-unité bêta de l’hémoglobine (Hb) humaine (β-globine), sous le contrôle d’un promoteur de la β-globine humaine et un activateur de la β-globine en position 3′.
Il ajoute des copies fonctionnelles du gène modifié qui code la β-globine dans les cellules souches [3] hématopoïétiques (CSH) des patients, par transduction de cellules CD34+ autologues avec le vecteur antiviral. Après la perfusion de ces cellules modifiées, des CSH CD34+ transduites, sont greffées dans la moelle osseuse et se différencient pour produire des globules rouges contenant la βA-T87Q globine biologiquement active, en s’associant à l’α-globine pour produire de l’hémoglobine [4] fonctionnelle adulte contenant la βA-T87Q-globine. L’expression de la βA-T87Q-globine est conçue pour corriger le déséquilibre β/α globine dans les cellules érythroïdes des patients atteints de β-thalassémie et a le potentiel d’augmenter l’HbA fonctionnelle adulte et l’Hb totale à des niveaux normaux et d’éliminer la dépendance à l’égard des globules rouges normaux.

Cette thérapie génique autologue est indiquée pour le traitement de patients adultes et pédiatriques, atteints de β-thalassémie [5] nécessitant des transfusions régulières de globules rouges.