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Inotersen

De acadpharm
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Dernière modification de cette page le 06 novembre 2020
Inotersen.

n. m. (DCI). Oligonucléotide antisens de 20 nucléotides, inhibiteur de la synthèse de la transthyrétine (TTR). Des mutations de la TTR, protéine de transport de la thyroxine et du complexe RBP-vitamine A (RBP, retinol-binding protein), se traduisent par des dépôts de fibrillles amyloïdes dans les tissus et organes, conduisant à une amylose.
La liaison sélective de l’inotersen à l’ARN messager de la TTR entraîne une diminution de la synthèse hépatique des formes, normale et mutée, de la transthyrétine et, par suite, une baisse de leur concentration dans le sang.

Indiqué dans le traitement de la polyneuropathie de stade 1 et de stade 2, chez les patients adultes atteints d’amylose à transthyrétine héréditaire (hATTR).