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Viltolarsen

De acadpharm
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Dernière modification de cette page le 09 septembre 2020
Viltolarsen.

n. m. (DCI). Oligonucléotide (21-mère) antisens de type phosphorodiamidate (au lieu des liaisons phosphate) et morpholino (au lieu du sucre), conçu pour se lier à l’exon 53 du pré-ARNm de la dystrophine, afin de masquer cet exon 53 (saut d’exon). Le cadre de lecture du transcrit primaire est préservé et la protéine qui en résulte, bien que tronquée, reste fonctionnelle de façon partielle.

Comme la fonction du viltolarsen est hautement spécifique, ce médicament est destiné au traitement des 8 % de patients atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), présentant une mutation confirmée dans l’exon 53 du gène de la dystrophine. L’administration du viltolarsen se fait en perfusion intraveineuse une fois par semaine.
Cf étéplirsen.