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|VM_Définition=Dérivé hémisynthétique de la [[Calichéamicine|calichéamicine  γ<sub>1</sub><sup>I</sup>]], antibiotique fortement cytotoxique de la classe des [[Énediynes|ènediynes]] , provenant de la fermentation de souches de l'actinobactérie ''Micromonospora echinospora''. L’ozogamicine est intégrée dans des immunoconjugués (''antibody-drug conjugate'', ADC), dans lesquels les deux constituants, un [[Anticorps|anticorps]] monoclonal choisi en fonction de la cible visée et la substance cytotoxique, sont unis par un bras de liaison stable, clivable à pH acide ; après fixation sur sa cible, à la surface des cellules leucémiques, l’immmunoconjugué est internalisé par [[Endocytose|endocytose]], permettant de délivrer un dérivé de la [[Calichéamicine|calichéamicine]] (le diméthylhydrazide de la ''N''-acétyl-γ-[[Calichéamicine|calichéamicine]]) directement à l'intérieur des cellules cancéreuses ciblées (pH acide), dans le but d'augmenter l'[[Efficacité|efficacité]] thérapeutique et de diminuer la toxicité générale.
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|VM_Commentaires=L'un de ces immunoconjugués, l'[[Inotuzumab ozogamicine|inotuzumab ozogamicine]] (DCI), comporte un [[Anticorps|anticorps]] monoclonal humanisé ciblant l’antigène CD22, l'[[Inotuzumab ozogamicine|inotuzumab]], conjugué à l’ozogamicine. Bénéficiant depuis 2013 du statut de médicament orphelin pour le traitement de certaines formes de [[Leucémie|leucémie]] aiguë lymphoblastique, il a obtenu en 2017 une AMM pour le traitement, en monothérapie, des patients adultes présentant une [[Leucémie|leucémie aiguë lymphoblastique]] à précurseurs B, d’expression positive du CD22, en rechute ou réfractaire ; ces patients, avec chromosome Philadelphie positif, doivent avoir subi un échec lors d’un traitement antérieur comportant au moins un [[Inhibiteur|inhibiteur]] de tyrosine kinase. Disponible en France depuis le début de 2017 (ATU de cohorte), cet immunoconjugué y est désormais commercialisé (septembre 2017). Une hépatotoxicité sévère, notamment une maladie veino-occlusive hépatique, parfois d’issue fatale, a été rapportée chez des patients traités par ce médicament.<br/>Un autre immunoconjugué, le [[Gemtuzumab ozogamicine|gemtuzumab ozogamicine]] (DCI), dans lequel l’ozogamicine est conjuguée à un [[Anticorps|anticorps]] monoclonal humanisé anti-CD33 ([[Gemtuzumab ozogamicine|gemtuzumab]]), a été  autorisé aux États-Unis, dès 2000, dans le traitement de certaines formes de [[Leucémie|leucémies aiguës myéloblastiques]], mais il a dû être retiré en 2010 en raison de sa forte toxicité et d’une [[Efficacité|efficacité]] thérapeutique insuffisante. Depuis, de nouveaux essais cliniques selon des protocoles différents des précédents, ont abouti en septembre 2017 à l’approbation de cet immunoconjugué aux États-Unis pour le traitement d’adultes souffrant de [[Leucémie|leucémie]] myéloïde aiguë  CD33-positive nouvellement diagnostiquée ; également chez des adultes et des enfants de plus de 2 ans atteints d’une [[Leucémie|leucémie]] myéloïde aiguë CD33-positive, en rechute ou n’ayant pas répondu à un traitement antérieur. Le [[Gemtuzumab ozogamicine|gemtuzumab ozogamicine]], qui bénéficie du statut de médicament orphelin dans cette indication, est disponible en France depuis septembre 2014 dans le cadre d'une ATU de cohorte. Une AMM européenne lui a été octroyée en 2018 suivie de sa commercialisation, pour le traitement, en association avec la [[Daunorubicine|daunorubicine]] et la [[Cytarabine|cytarabine]], de patients âgés d’au moins 15 ans atteints de [[Leucémie|leucémie]] myéloïde aiguë  CD33 positive non précédemment traitée (pas d’utilisation en cas de [[Leucémie|leucémie]] aiguë promyélocytaire). Toxicité élevée, notamment hépatique ; l’association avec la [[Daunorubicine|daunorubicine]] et la [[Cytarabine|cytarabine]] peut provoquer des hémorragies et des infections.<br/>Cf [[Immunoconjugué|immunoconjugué]], [[Calichéamicine|calichéamicine]], [[Inotuzumab ozogamicine|inotuzumab ozogamicine]], [[Gemtuzumab ozogamicine|gemtuzumab ozogamicine]].
|VM_Commentaires=L'un de ces immunoconjugués, l'[[Inotuzumab ozogamicine|inotuzumab ozogamicine]] (DCI), comporte un [[Anticorps|anticorps]] monoclonal humanisé ciblant l’antigène CD22, l'[[Inotuzumab ozogamicine|inotuzumab]], conjugué à l’ozogamicine. Bénéficiant depuis 2013 du statut de médicament orphelin pour le traitement de certaines formes de [[Leucémie|leucémie]] aiguë lymphoblastique, il a obtenu en 2017 une AMM pour le traitement, en monothérapie, des patients adultes présentant une [[Leucémie|leucémie aiguë lymphoblastique]] à précurseurs B, d’expression positive du CD22, en rechute ou réfractaire ; ces patients, avec chromosome Philadelphie positif, doivent avoir subi un échec lors d’un traitement antérieur comportant au moins un [[Inhibiteur|inhibiteur]] de tyrosine kinase. Disponible en France depuis le début de 2017 (ATU de cohorte), cet immunoconjugué y est désormais commercialisé (septembre 2017). Une hépatotoxicité sévère, notamment une maladie veino-occlusive hépatique, parfois d’issue fatale, a été rapportée chez des patients traités par ce médicament.<br/>Un autre immunoconjugué, le [[Gemtuzumab ozogamicine|gemtuzumab ozogamicine]] (DCI), dans lequel l’ozogamicine est conjuguée à un [[Anticorps|anticorps]] monoclonal humanisé anti-CD33 ([[Gemtuzumab ozogamicine|gemtuzumab]]), a été  autorisé aux États-Unis, dès 2000, dans le traitement de certaines formes de [[Leucémie|leucémies aiguës myéloblastiques]], mais il a dû être retiré en 2010 en raison de sa forte toxicité et d’une [[Efficacité|efficacité]] thérapeutique insuffisante. Depuis, de nouveaux essais cliniques selon des protocoles différents des précédents, ont abouti en septembre 2017 à l’approbation de cet immunoconjugué aux États-Unis pour le traitement d’adultes souffrant de [[Leucémie|leucémie]] myéloïde aiguë  CD33-positive nouvellement diagnostiquée ; également chez des adultes et des enfants de plus de 2 ans atteints d’une [[Leucémie|leucémie]] myéloïde aiguë CD33-positive, en rechute ou n’ayant pas répondu à un traitement antérieur. Le [[Gemtuzumab ozogamicine|gemtuzumab ozogamicine]], qui bénéficie du statut de médicament orphelin dans cette indication, est disponible en France depuis septembre 2014 dans le cadre d'une ATU de cohorte. Une AMM européenne lui a été octroyée en 2018 suivie de sa commercialisation, pour le traitement, en association avec la [[Daunorubicine|daunorubicine]] et la [[Cytarabine|cytarabine]], de patients âgés d’au moins 15 ans atteints de [[Leucémie|leucémie]] myéloïde aiguë  CD33 positive non précédemment traitée (pas d’utilisation en cas de [[Leucémie|leucémie]] aiguë promyélocytaire). Toxicité élevée, notamment hépatique ; l’association avec la [[Daunorubicine|daunorubicine]] et la [[Cytarabine|cytarabine]] peut provoquer des hémorragies et des infections.<br/>Cf [[Immunoconjugué|immunoconjugué]], [[Calichéamicine|calichéamicine]], [[Inotuzumab ozogamicine|inotuzumab ozogamicine]], [[Gemtuzumab ozogamicine|gemtuzumab ozogamicine]].
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Dernière version du 12 mars 2024 à 16:28

Oxaliplatine ←

Oxoproline Cf acide pyroglutamique.

Oxprénolol (chlorhydrate de) n. m. β-bloqueur non sélectif, du groupe des aryloxypropanolamines.Inscrit à la Pharmacopée Européenne (monographie 01/2008, 0628).

Oxybate sodique n. m. Composé réduisant la somnolence diurne excessive et la cataplexie chez les patients narcoleptiques. Il agirait en favorisant le sommeil à ondes lentes (δ) et en consolidant la durée du sommeil nocturne.

Oxybiontique adj. Se dit dune bactérie qui utilise loxygène à des fins énergétiques. Qualifie les bactéries aérobies strictes, microaérophiles (croissant sous une faible tension partielle doxygène) et aérobies-anaérobies facultatives. Les bactéries oxybiontiques réalisent loxydation complète dun composé énergétique réduit minéral ou organique. Ces réactions de déshydrogénation produisent…

Oxybuprocaïne (chlorhydrate d') n. f. Anesthésique local se différenciant de la procaïne par la présence dun reste éther-oxyde de phénol sur le noyau aromatique.Inscrite à la Pharmacopée Européenne (monographie 01/2008, 1251).

Oxybutynine (chlorhydrate d') n. f. Ester dun dérivé de lacide benzylique (partiellement réduit) et dun alcool aminé à fonction acétylénique. agent anticholinergique utilisé pour le traitement de lhyperactivité vésicale et pour lincontinence durgence. Une étude préliminaire montre lefficacité de loxybutynine à dose modérée pour le traitement des hyperhidroses étendues. Cest…

Oxycodone n. f. Dérivé morphinique préparé par hémisynthèse à partir de la thébaïne, alcaloïde lui-même obtenu par extraction à partir du pavot somnifère. Agoniste pur, sans effet antagoniste, des récepteurs opioïdes mu, kappa et delta, dans le cerveau et le rachis. Action antalgique similaire qualitativement à celle de…

Oxydant adj. et n. m. Qualifie ou désigne une substance qui en oxyde une autre. Par définition, composé qui capte un ou plusieurs électrons provenant de la substance quil oxyde. Par extension, qualifie ou désigne les substances possédant la propriété doxyder.

Oxydase n. f. Enzyme catalysant le transfert de deux atomes dhydrogène dune molécule donatrice sur loxygène moléculaire servant daccepteur avec, généralement, formation dune molécule deau (HO).

Oxydation n. f. À lorigine, processus chimique consistant en la fixation de loxygène sur un composé. Aujourdhui, processus correspondant à une perte délectrons de lespèce oxydée. Réalisable par différentes voies.

Oxyde n. m. Composé formé doxygène et dun autre élément. Tous les éléments forment des oxydes sauf les gaz nobles les plus légers. La plupart forment même plusieurs oxydes. Les propriétés physiques et chimiques des oxydes sont éminemment variables dune espèce à lautre. Plusieurs classifications ont été proposées.…

Oxyder v. Action faisant perdre des électrons à un ion, à un atome, à une molécule, à un radical via une réaction chimique, électrochimique ou par un moyen physique.

Oxydoréductase n. f. Nom générique donné à la classe denzymes catalysant des réactions doxydoréduction, par exemple les déshydrogénases, les oxydases, les oxygénases, les catalases, les peroxydases.

Oxydoréduction n. f. Concept englobant tout ce qui a trait à léchange délectrons. On parle de phénomène doxydoréduction.

Oxygénase n. f. Enzyme de la famille des oxydoréductases qui catalyse lhydroxylation de certains acides aminés et xénobiotiques. On distingue les monoxygénases où un des atomes dO) est incorporé dans le substrat (exemple : la phénylpyruvate hydroxylase).

Oxygène (O) n. m. , élément non métallique de la 16, le plus électronégatif après le fluor.

Oxygénothérapie n. f. Utilisation thérapeutique de loxygène gazeux, généralement par voie respiratoire, à un niveau de concentration supérieur à celui de lair ambiant, pour compenser un défaut dutilisation chronique ou temporaire, soit en réanimation soit à la suite dintoxication par loxyde de carbone.

Oxyhémoglobine (HbO2) n. f. Combinaison physiologiquement dissociable de lhémoglobine avec loxygène, servant à celui-ci de forme de transport dans le sang (localisation dans les hématies). Cette combinaison se forme dans les poumons à partir de loxygène inhalé et de lhémoglobine et se dissocie dans les tissus en libérant loxygène…

Oxymétazoline (chlorhydrate d') n. f. Dérivé de limidazoline. Propriétés α‑sympathomimétiques.Inscrite à la Pharmacopée Européenne (monographie 01/2013, 0943).

Oxymétholone n. m. Dérivé de landrostane stimulant la production dérythropoïétine, doù son utilisation dans lanémie aplasique. Son efficacité est moindre que lépoétine alfa.

Oxymorphone n. f. Dérivé morphinique préparé par hémisynthèse à partir de la thébaïne, alcaloïde lui-même obtenu par extraction à partir du pavot somnifère. Agoniste des récepteurs opioïdes mu et, dans une moindre mesure, des récepteurs delta ; activité analgésique environ 5 à 10 fois supérieure à celle de…

Oxyquinol Cf oxine.

Oxytétracycline n. f. Antibiotique antibactérien de la classe des cyclines élaboré par fermentation de certaines souches de Streptomyces rimosus.Inscrite à la Pharmacopée Européenne, monographies 04/2022, 0198 (chlorhydrate d’) et 07/2020, 0199 (dihydratée).

Oxytocine Cf ocytocine.

Oxyurase

Oxyure n. m. Nématode de la famille des Oxyuridae (Enterobius vermicularis) de petite taille (4 à 9 mm selon le sexe), de couleur blanchâtre, se localisant particulièrement dans le cæcum de lHomme. Les femelles fécondées vont pondre à la marge de lanus, y provoquant un prurit intense. Les…

Oxyurose n. f. Parasitose cosmopolite par le nématode oxyure contaminant lintestin, en particulier chez les enfants, largement répandue en Europe. La migration des femelles, à la marge de lanus pour y pondre leurs œufs, provoque un prurit anal intense à dominance nocturne. Elle peut également intéresser la peau…

Ozanimod n. m. Molécule de synthèse dérivée d’un squelette biaryloxadiazole, modulateur spécifique des récepteurs S1P1R et S1P5R de la sphingosine-1-phosphate ( S1P). Ces récepteurs sont présents à la surface de certains lymphocytes impliqués dans la formation des lésions du SNC lors de la sclérose en plaques. Laction …

Ozène n. m. Rhinite par inflammation chronique et atrophiante de la membrane pituitaire du nez, parfois du sinus nasal et même du pharynx. Son étiologie est le plus souvent infectieuse, notamment par Klebsiella oceana avec formation de croûtes brunes et fétides par émanation dodeurs nasales pathognomoniques.

Ozénoxacine n. f. Antibiotique dérivé de quinolone non fluorée agissant par inhibition d’enzymes de réplication de l’ADN bactérien, à savoir les ADN gyrases de type A et les topoisomérases IV. Actif sur Staphylococcus aureus, Streptococcus pyogenes, Streptococcus pneumoniae, Propionibacterium acnes.


Ozone n. m. Nom courant du trioxygène, O, encore appelé oxygène triatomique ; gaz de couleur bleue, dodeur forte et pénétrante, à fort pouvoir oxydant, toxique dans les couches basses de latmosphère, protecteur contre laction des rayons ultraviolets à très haute altitude (couche dozone), engendre des ozonides (addition…

Pabinafusp alfa n. m. Immunoconjugué, qui est une protéine de fusion recombinante construite à partir du précurseur de l’iduronate-2-sulfatase humaine relié, par un dipeptide Gly (449) – Ser (450), à la partie C-terminale de la chaîne d’un anticorps humanisé (immunoglobuline G1-κ), dirigé vers le récepteur de type 1 de…

Pacemaker

Pachycurare n. m. Curarisant agissant par antagonisme compétitif des récepteurs cholinergiques de la plaque motrice (exemple : d‑tubocurarine).

Paclitaxel n. m. Substance naturelle diterpénique à squelette taxane découverte, sous le nom de taxol, dans les écorces de l’if du Pacifique, Taxus brevifolia Nutt., Taxaceae. Obtenu industriellement par hémisynthèse à partir de la 10-désacétylbaccatine III extraite des feuilles de l’if européen T. baccata L. et d’autres espèces…

Pacritinib Molécule macrocyclique de synthèse, qui est un inhibiteur des kinases : 1- JAK2 (Janus kinase 2), tyrosine kinase cytoplasmique, participant à la transduction de signaux sous le contrôle de cytokines, dans la voie de signalisation JAK-STAT (signal transducer and activator of transcription) impliquée dans la…

Padéliporfine (dipotassique) n. f. Dérivé d’une bactériochlorophylle complexée au palladium. Les bactériochlorophylles sont des pigments photosynthétqiues présents chez différentes bactéries autotrophes qui transforment l’énergie lumineuse en énergie chimique. ), qui donne le signal de l’apoptose voire de la nécrose cellulaire. Dans le traitement de tumeurs (prostate), la…

Paeoniaceae Famille de lordre des Saxifragales. Appartenait à la famille des Ranunculaceae (ancienne classification) ; est composée du genre Paeonia et de 35 espèces qui sont des plantes herbacées pérennes ou de petits arbres. Les fleurs possèdent 5 sépales, 5 à 10 pétales et les fruits…

PAF (Platelet activating factor)

Pafolacianine sodique n. f. Molécule de synthèse fluorescente, avec un squelette conjugué de folate et d’un analogue du vert d’indocyanine ; elle cible les récepteurs alpha des folates, très souvent surexprimés à la surface des cellules tumorales. La fluorescence est obtenue à l’aide d’un système d’imagerie qui excite la…

Paget (maladie de) n. f. Dermatose du mamelon par lésion épidermique eczématiforme accompagnant le plus souvent un adénocarcinome du sein.

Paille n. f. Tige de céréale débarrassée de son grain.

Paire n. f. Couple dindividus ou de choses.

Palatabilité n. f. Terme utilisé dans les sciences de la nutrition pour désigner le caractère dun aliment agréable au palais, agréable au goût. La palatibilité des aliments, cest-à-dire à lagrément quils procurent, le plaisir à manger, dépend de nombreux facteurs et varie en fonction du contexte…

Palbociclib n. m. Petite molécule dérivée de la pyridopyrimidine, antinéoplasique, inhibitrice des kinases cycline-dépendantes (Cdk, cyclin-dependent kinase; Cdk4, avec une IC provoquant larrêt du cycle en phase G1 et, in fine, la diminution de la prolifération cellulaire.

Palifermine n. f. Facteur de croissance humain des kératinocytes (KGF, keratinocyte growth factor) produit par la technique de lADN recombinant à partir dEscherichia coli. Cette molécule se lie aux récepteurs présents à la surface des cellules épithéliales, tapissant la bouche et le tractus intestinal, pour stimuler la prolifération…

Palifosfamide n. m. Dérivé dune moutarde à lazote, de la série des phosphamides, doué de propriétés antinéoplasiques. Cest un métabolite actif de lifosfamide (qui est un précurseur pharmacologique). Le palifosfamide alkyle (de façon covalente) les bases de lADN, forme des pontages double-brin (bases G – C), crée ainsi…

Palinopsie n. f. Trouble de la perception visuelle caractérisé par une persistance ou une réapparition des images après disparition du stimulus. Il peut sagir dimages claires (effet de trainée, persistance dun objet, répétition dune scène...) ou dimages fantômes positives ou négatives, survenant en particulier lors de lexposition à…

Palipéridone n. f. Antipsychotique analogue des neuroleptiques atypiques, apparenté à la rispéridone, dont elle est un métabolite hydroxylé. Comme la rispéridone, la palipéridone agit par antagonisme sur les récepteurs dopaminergiques D2 et sur les récepteurs sérotoninergiques 5-HT2A. Elle en diffère par une affinité moindre pour les récepteurs H1…

Palivizumab n. m. Anticorps monoclonal humanisé de type IgG1‑κ, produit par la technologie de lADN recombinant, dirigé contre un épitope du site antigénique A de la protéine de fusion du virus respiratoire syncytial (VRS). Cet anticorps monoclonal humanisé est composé de séquences danticorps humains (95 %) et murins…

Palladium (Pd) n. m. , élément de la 2, accompagnant souvent le platine dans les minerais, résistant à la corrosion, constituant de nombreux alliages (utilisés notamment en odontologie, dans le soudage de lacier inoxydable) et de catalyseurs (par exemple hydrogénation de corps organiques).

Palliatif

Palmarosa n. m. Herbacée vivace (Cymbopogon martini [Roxb.] W. Wats., Poaceae ex-Graminées) des régions tropicales du sud-est asiatique où elle est cultivée (Inde). Présence dans les parties aériennes, à partir desquelles on l’extrait, d’une huile essentielle à propriétés antibactériennes, antifongiques, cicatrisantes, dont le constituant très majoritaire est le…

Palmé adj. Se dit de ce qui est divisé profondément en plusieurs lanières allongées, de manière à ressembler à une main ouverte.

Palmier n. m. Nom générique désignant des plantes à port arborescent de la famille des Arecaceae ; tronc constitué dune tige non ramifiée (stipe) de structure particulière, feuilles à nervation palmée ou pennée. Une espèce intéresse directement la pharmacie, le palmier de Floride. Plusieurs espèces de palmiers ont…

Palmitique (acide) Acide carboxylique à chaîne saturée, de formule moléculaire CInscrit à la Pharmacopée Européenne (monographie 1061600).

Palonosétron (chlohydrate de) n. m. Antiémétique, analogue à conformation restreinte des antagonistes des récepteurs 5-HT à la sérotonine (sétrons) déjà sur le marché.

Palopegtériparatide n. m. Fragment peptidique synthétique (1-34) de l’hormone parathyroïdienne humaine ou parathormone (PTH), qui est obtenu par la technologie de recombinaison de lADN, puis conjugué au groupe aminé en N-terminal, avec du O-méthylpolyéthylène glycol (2 x 20 kDa, mPEG), via un coupleur clivable.Voir : Tériparatide ; Parathormone ; Précurseur…

Palovarotène Composé rétinoïde de synthèse, qui est le premier médicament autorisé dans le traitement de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) ou myosite ossifiante progressive, maladie de l’homme de pierre ou maladie de Münchmeyer.Voir : Rétinoïde.

Paludisme n. m. Maladie infectieuse provoquée chez l’Homme par l’une des cinq espèces du genre Plasmodium (Plasmodium falciparum, P. vivax, P. ovale, P. malariae, P. knowlesi) et transmise par la piqûre de certaines espèces de moustiques du genre Anopheles. Le paludisme sévit dans toutes les régions tropicales au…



→ Pantoea

Ozogamicine

Dernière modification de cette page le 16 février 2024



Pharmacognosie



Anglais : ozogamicin
Espagnol : ozogamicina
Allemand : Ozogamicin

n. f.  (DCI). Dérivé hémisynthétique de la calichéamicine γ1I, antibiotique fortement cytotoxique de la classe des ènediynes , provenant de la fermentation de souches de l'actinobactérie Micromonospora echinospora. L’ozogamicine est intégrée dans des immunoconjugués (antibody-drug conjugate, ADC), dans lesquels les deux constituants, un anticorps monoclonal choisi en fonction de la cible visée et la substance cytotoxique, sont unis par un bras de liaison stable, clivable à pH acide ; après fixation sur sa cible, à la surface des cellules leucémiques, l’immmunoconjugué est internalisé par endocytose, permettant de délivrer un dérivé de la calichéamicine (le diméthylhydrazide de la N-acétyl-γ-calichéamicine) directement à l'intérieur des cellules cancéreuses ciblées (pH acide), dans le but d'augmenter l'efficacité thérapeutique et de diminuer la toxicité générale.

L'un de ces immunoconjugués, l'inotuzumab ozogamicine (DCI), comporte un anticorps monoclonal humanisé ciblant l’antigène CD22, l'inotuzumab, conjugué à l’ozogamicine. Bénéficiant depuis 2013 du statut de médicament orphelin pour le traitement de certaines formes de leucémie aiguë lymphoblastique, il a obtenu en 2017 une AMM pour le traitement, en monothérapie, des patients adultes présentant une leucémie aiguë lymphoblastique à précurseurs B, d’expression positive du CD22, en rechute ou réfractaire ; ces patients, avec chromosome Philadelphie positif, doivent avoir subi un échec lors d’un traitement antérieur comportant au moins un inhibiteur de tyrosine kinase. Disponible en France depuis le début de 2017 (ATU de cohorte), cet immunoconjugué y est désormais commercialisé (septembre 2017). Une hépatotoxicité sévère, notamment une maladie veino-occlusive hépatique, parfois d’issue fatale, a été rapportée chez des patients traités par ce médicament.
Un autre immunoconjugué, le gemtuzumab ozogamicine (DCI), dans lequel l’ozogamicine est conjuguée à un anticorps monoclonal humanisé anti-CD33 (gemtuzumab), a été autorisé aux États-Unis, dès 2000, dans le traitement de certaines formes de leucémies aiguës myéloblastiques, mais il a dû être retiré en 2010 en raison de sa forte toxicité et d’une efficacité thérapeutique insuffisante. Depuis, de nouveaux essais cliniques selon des protocoles différents des précédents, ont abouti en septembre 2017 à l’approbation de cet immunoconjugué aux États-Unis pour le traitement d’adultes souffrant de leucémie myéloïde aiguë CD33-positive nouvellement diagnostiquée ; également chez des adultes et des enfants de plus de 2 ans atteints d’une leucémie myéloïde aiguë CD33-positive, en rechute ou n’ayant pas répondu à un traitement antérieur. Le gemtuzumab ozogamicine, qui bénéficie du statut de médicament orphelin dans cette indication, est disponible en France depuis septembre 2014 dans le cadre d'une ATU de cohorte. Une AMM européenne lui a été octroyée en 2018 suivie de sa commercialisation, pour le traitement, en association avec la daunorubicine et la cytarabine, de patients âgés d’au moins 15 ans atteints de leucémie myéloïde aiguë CD33 positive non précédemment traitée (pas d’utilisation en cas de leucémie aiguë promyélocytaire). Toxicité élevée, notamment hépatique ; l’association avec la daunorubicine et la cytarabine peut provoquer des hémorragies et des infections.
Cf immunoconjugué, calichéamicine, inotuzumab ozogamicine, gemtuzumab ozogamicine.